Background. Nel trial ATTRACT la terapia con Tafamidis, in grado di stabilizzare il tetramero di transtiretina, si è dimostrata efficace in pazienti con amiloidosi da transtiretina (ATTR) nel migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza a 30 mesi di follow-up. Non è chiaro tuttavia quali siano i parametri clinico-strumentali e bioumorali che si modificano per primi e dopo quanto tempo dall’inizio del trattamento.
Metodi: Nel nostro centro da Gennaio 2022 a Ottobre 2022 sono stati reclutati 47 pazienti con ATTR (73% maschi, 27% femmine, età media 75±16 anni). Di questi 30 hanno ricevuto trattamento con Tafamidis e 10 (M, età media 77±11 anni, 9 ATTRwt, 1 ATTRv) hanno completato sei mesi di follow-up e costituiscono la nostra popolazione. Di base e dopo sei mesi di follow-up sono stati collezionati i seguenti parametri clinici, bioumorali, ecocardiografici ed elettrocardiografici: 6 minute walking test, Kansas score, classe NYHA, NT-pro BNP, frazione d’eiezione (FE, Simpson biplano modificato), ampiezza dei voltaggi del QRS, ritmo cardiaco, presenza di onde Q di pseudo necrosi, extrasistoli ventricolari/sopraventricolari, blocchi atrioventricolari (AV), blocchi seno atriali, emiblocchi, blocchi di branca, QTc, aritmie ventricolari.
Risultati: In nessun paziente vi è stata nei sei mesi di follow-up una modifica nella terapia antiaritmica e una registrazione di blocchi seno-atriali e aritmie ventricolari. Due pazienti erano portatori di pace maker (PM) prima dell’inizio della terapia e nessun paziente è stato sottoposto a nuovo impianto. Nessuna differenza significativa è stata evidenziata nell’ampiezza dei voltaggi del QRS (p= 0.157), fibrillazione atriale (p= 0.785), onde Q di pseudo necrosi (p= 1.000), extrasistoli (p= 1.000), blocchi AV (p= 1.000), emiblocchi (p= 1.000), blocchi di branca (p= 1.000), QTc (p= 0.813), FE (p= 0.317), classe NYHA (p= 0.564), NTproBNP (p= 0.273). Differenze statisticamente significative sono state riscontrate per il Kansas score (p= 0.042) e per il 6 minute walking test (p= 0.018).
Conclusioni: La terapia con Tafamidis è in grado di modificare la qualità della vita e la capacità funzionale dei pazienti con ATTR già a sei mesi di trattamento, come dimostrato dalla differenza statisticamente significativa del Kansas score e del 6 minute walking test. La stabilità dei rimanenti parametri che tendono invece a peggiorare in storia naturale dimostra la tendenza alla stazionarietà della malattia da parte del Tafamidis.