INTRODUZIONE: ATTRwt è gravata da elevata morbilità, con sopravvivenza media dalla diagnosi di 43 mesi e mortalità del 50% a 4 anni. I pazienti (pz) esordiscono tipicamente con scompenso cardiaco a frazione d’eiezione preservata (HFpEF), alcuni evolvono rapidamente verso HFrEF. ATTRwt è una sfida dal punto di vista terapeutico. Tafamidis è l’unico agente eziologico disponibile in Italia e la terapia (tp) si basa sulla titolazione dei diuretici. Frequenti effetti indesiderati sono stati segnalati in corso di tp con beta bloccanti e agenti neuro-ormonali. Non è noto il ruolo di S/V. Riportiamo l'esperienza di tp con S/V in 4 pz con ATTRwt non candidabili a Tafamidis per classe NYHA III-IV.
I CASI: Tra il 2018 ed il 2019 4 pz (età media 81) ricevono la diagnosi di ATTRwt quando in Italia non è disponibile Tafamidis. La frazione d’eiezione media (FEm) è 51%. Dopo 2 anni di follow-up (FU) c/o S. Gerardo evolvono a HFrEF con severa disfunzione sistolica (FEm 23%). Sono in classi NYHA avanzate (III-IV) con pressione arteriosa sistolica media 105 mmHg. NTproBNP medio (NTproBNPm) è 13.888pg/ml e il filtrato glomerulare medio (eGFRm) compatibile con insufficienza renale stadio III (36ml/minx1,7m²). A stabilizzazione del compenso di circolo viene introdotto S/V 24/26mg b.i.d. Al monitoraggio dopo 6 mesi (T1) di terapia si osserva miglioramento di classe NYHA (II) senza sviluppo di ipotensione ortostatica. NTproBNPm si riduce a 7.800pg/l a discapito di un lieve peggioramento dell’eGFRm (31mil/minx1.7m²). L’ecocardiogramma mostra netta ripresa della FEm (46%). A 12 mesi (T2) dall'inizio di S/V i pz sono in classe NYHA II, NTproBNPm è 9.700pg/ml con eGFRm stabile. L’ecocardiografia segnala minimo declino della FEm (41%). Al termine del FU tutti i pz sono in vita. Un solo pz a 8 mesi dall’inizio della terapia viene ricoverato per tp diuretica infusiva e solo temporanea sospensione di S/V.
DISCUSSIONE: L’efficacia di S/V nel trattamento di HFrEF è nota. I casi da noi descritti dimostrano che S/V è tollerato ed efficace anche in pz con ATTRwt, garantendo una riduzione delle ospedalizzazioni con beneficio sulla qualità della vita. Il risultato potrebbe essere dovuto al solo effetto natriuretico intrinseco del farmaco, in tale cardiopatia restrittiva strettamente dipendente dal pre-carico. Più complessi meccanismi potrebbero, altresì, essere mediati dalla neprilisina sull'amiloide. Ulteriori studi sono necessari al fine di stabilire il ruolo di S/V in ATTRwt.